临床暂停,股价大跌56%
临床暂停,股价大跌56%
Medaverse近日,马萨诸塞州剑桥,Fulcrum Therapeutics,一家专注于改善遗传性罕见疾病患者生活的临床阶段生物制药公司宣布美国FDA口头通知公司,其已就FTX-6058的研究新药(IND)申请用于镰状细胞病(SCD)的潜在治疗发布了全面的临床搁置。FDA表示将在30天内向公司提供正式的临床保留函。随后Fulcrum美股大跌56%,市值仅剩3.49亿美元。FTX-6058是一种研究性口服小分子胚胎外胚层发育抑制剂(EED),使用FulcrumSeek™发现, Fulcrum专有的发现引擎。EED的抑制导致包括BCL11A在内的关键胎儿珠蛋白抑制因子的有效下调,从而导致胎儿血红蛋白(HbF)的增加。FTX-6058正在开发用于治疗镰状细胞病(SCD)和其他血红蛋白病。FTX-6058目前正在SCD患者(NCT05169580)的1b期多中心开放标签试验中进行评估。初始数据证明了这一概念,并实现了HbF绝对水平的增加,这与潜在的总体患者获益相关。迄今为止,FTX-6058在SCD患者中普遍耐受性良好,接触时间长达三个月,未报告与药物相关的严重不良事件。FTX-6058已获得美国FDA授予治疗SCD快速通道认证和孤儿药认证。
由于先前报告的临床前数据,FDA启动了临床暂停。Fulcrum将暂停FTX-6058第1b阶段临床试验中的剂量,并打算与FDA努力合作,尽快解决问题。
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