Biospace：超千万元一针的神药报告两例患者死亡
也许你对这种药和疾病都比较陌生，但它的价格可谓如雷贯耳：一剂210万美元，相当于一千多万人民币，现已在40多个国家地区获批。脊髓性肌萎缩症是一种严重的神经肌肉疾病，由于基因突变导致运动神经元缺失，导致进行性肌无力和瘫痪，有致命风险。Zolgensma则使用腺病毒载体AAV9进入血脑屏障，传递人类基因以增加蛋白表达，尽早治疗可以减少症状甚至治愈。听上去很贵，但相对于其他每年花费数十万美元，需终生治疗的药物还算是节约了。另一方面，这种疗法通常需要注射数十亿份灭活病毒，也就增加了肝损伤的风险。在此之前，该药物临床试验已发生两次肝衰竭事件，通过激素治疗改善症状；另外，安斯泰来的运动神经元疾病的基因疗法也发生了四例肝衰竭死亡事件。诺华方面声明，该药物已用于治疗全球超过2300名患者，从风险效益比方面对患者是有利的。诺华已向FDA等各国监管机构提供不良反应报告，并计划更新标签，警告肝衰竭的致死性副作用。近期欧美等多个国家发生不明原因儿童肝炎，多项证据称与腺病毒41感染有关。看来，这一类病毒相关疗法对肝脏的作用不可被忽视。
据Biospace报道，8月11日两名接受Zolgensma基因治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者因急性肝衰竭死亡。
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